又一款罕見病新藥落地博鰲樂城,!
商報(bào)全媒體訊(椰網(wǎng)/海拔新聞實(shí)習(xí)記者 文建豪)近日,,博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心宣布成功引進(jìn)Ceredist™(Taltirelin,,他替瑞林)藥物,,用于改善脊髓小腦變性病人的共濟(jì)失調(diào)(肌肉運(yùn)動(dòng)障礙)癥狀。目前,,在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)“先行先試”特許政策的支持下,,患者可以在樂城申請(qǐng)使用該藥物,,為國內(nèi)眾多脊髓小腦變性病人的治療提供了新的選擇,。
認(rèn)識(shí)脊髓小腦變性病
脊髓小腦變性病(Spinocerebellar Degeneration,,SCD)是以共濟(jì)失調(diào),、運(yùn)動(dòng)失調(diào)癥狀為主的神經(jīng)性病變的總稱。主要因小腦受損,,表現(xiàn)為以共濟(jì)失調(diào)為主的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的總稱,,癥狀包括共濟(jì)失調(diào)(運(yùn)動(dòng)失調(diào))、帕金森癥狀以及自主神經(jīng)癥狀等多種類型,。多數(shù)脊髓小腦變性癥以步行困難開始發(fā)病,,之后發(fā)聲困難,手顫,、不能握筆寫字等癥狀逐漸表現(xiàn)出來,,直至病情發(fā)展惡化,。
關(guān)于他替瑞林
Ceredist™(Taltirelin,他替瑞林)是由田邊制藥(現(xiàn):田邊三菱制藥株式會(huì)社)研發(fā),,并于2000年9月首次在日本上市,,用于改善脊髓小腦變性病人的共濟(jì)失調(diào)。該藥品是在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中對(duì)神經(jīng)遞質(zhì)等產(chǎn)生多種作用的TRH (促甲狀腺激素釋放激素) 的衍生物,。該藥品通過對(duì)TRH進(jìn)行衍生化,,大幅度改善了生物穩(wěn)定性,使口服給藥成為可能,。由于脊髓小腦變性癥并發(fā)吞咽障礙的情況較多,,患者希望得到更容易服用的口腔崩解片,于是在2009年10月開始銷售OD片(口腔崩解片)新劑型,。目前該藥品尚未在國內(nèi)上市,。
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